Aprobaciones recientes de la FDA de 2023

Jul 09, 2023

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó medicamentos en abril y mayo de 2023 relevantes para las afecciones que a menudo tratan las enfermeras practicantes y los asistentes médicos. Las aprobaciones incluyen tratamientos para la migraña crónica, diabetes tipo 1, cánceres de la sangre, discinesia tardía y corea asociada con la enfermedad de Huntington, síntomas vasomotores de la menopausia, dolor y fiebre, y la enfermedad de Fabry.

La FDA amplió la aprobación del antagonista del receptor del péptido relacionado con el gen de la calcitonina oral (CGRP) Qulipta® (atogepant) para incluir el tratamiento preventivo de la migraña crónica en adultos. Anteriormente, Qulipta solo estaba aprobado para prevenir la migraña episódica.

La aprobación se basó en los datos del estudio de fase 3 PROGRESS, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Los participantes tenían al menos un año de historia de migraña crónica con una media de 19 días de migraña por mes al inicio del estudio. Los participantes fueron asignados al azar a 60 mg de atogepant una vez al día (n=262) o placebo (n=259) durante 12 semanas.

Los resultados indicaron que los pacientes asignados a atogepant experimentaron una reducción significativa desde el inicio en la media mensual de días con migraña de 6,9 ​​días en comparación con 5,1 días en los asignados a placebo (p < 0,001). La proporción de pacientes que lograron al menos una reducción del 50 % desde el inicio en la media mensual de días con migraña fue mayor en el grupo de atogepant (41 % frente a 26 %; P < 0,001)

Las reacciones adversas más frecuentes notificadas fueron estreñimiento, náuseas y fatiga/somnolencia.

Qulipta está disponible en tabletas de 10 mg, 30 mg y 60 mg en frascos de 30 unidades; sólo la dosis de 60 mg está indicada para el tratamiento preventivo de la migraña crónica.

La FDA aprobó la bomba iLet ACE de Beta Bionics y el software de decisión de dosificación iLet para personas de 6 años de edad y mayores con diabetes tipo 1. Cuando se combina con un monitor de glucosa continuo integrado (iCGM), la bomba iLet ACE y el software forman un sistema automatizado de dosificación de insulina llamado iLet Bionic Pancreas.

El iLet Bionic Pancreas utiliza un algoritmo de circuito cerrado adaptativo que requiere solo el peso corporal del usuario para la puesta en marcha y ningún parámetro adicional de dosificación de insulina. El dispositivo también incluye una nueva función de anuncio de comidas que permite a los usuarios estimar la cantidad de carbohidratos en su comida como pequeña, mediana o grande. El algoritmo adaptativo aprenderá con el tiempo a responder a las necesidades individuales de insulina de los usuarios.

La FDA aprobó el sistema Medtronic MiniMedTM 780G con el sensor GuardianTM 4 para pacientes a partir de los 7 años diagnosticados con diabetes tipo 1. El dispositivo está diseñado para el control continuo de la glucosa, además de administrar insulina basal a tasas seleccionables y administrar bolos de insulina de corrección sin intervención del usuario.

Con la tecnología SmartGuardTM de la compañía, el MiniMed 780G se puede programar para ajustar la administración de insulina.

La aprobación se basó en los datos de un estudio de un solo brazo que incluyó a 157 participantes (de 14 a 75 años de edad) con diabetes tipo 1. El tratamiento condujo a una reducción de la HbA1C y aumentó el tiempo total en el rango en comparación con un período de preinclusión que incluía una bomba aumentada por sensor con o sin manejo predictivo de niveles bajos de glucosa o uso automatizado de administración de insulina basal.

Se espera que MiniMed 780G esté disponible en el verano con pedidos anticipados a partir de mayo de 2023. Los pacientes que usen MiniMed 770G serán elegibles para actualizar su dispositivo a MiniMed 780G de forma remota sin costo alguno.

Omisirge® (omidubicel-onlv) fue aprobado por la FDA para su uso en adultos y pacientes pediátricos a partir de los 12 años de edad con neoplasias malignas hematológicas que están programados para un trasplante de sangre del cordón umbilical luego de un acondicionamiento mieloablativo para reducir el tiempo de recuperación de neutrófilos y la incidencia de infección .

El tratamiento es una terapia de células progenitoras hematopoyéticas alogénicas modificadas con nicotinamida derivadas de la sangre del cordón umbilical. El tratamiento se administra como una dosis intravenosa única; cada dosis es específica para el paciente y contiene células madre sanas de un donante alogénico preseleccionado.

La aprobación se basó en los datos de un ensayo multicéntrico, aleatorizado, de fase 3 que incluyó a pacientes de 12 a 65 años de edad con neoplasias hematológicas que eran elegibles para trasplante alogénico.

Los resultados indicaron que el 87 % de los pacientes que recibieron omidubicel-solo lograron una recuperación de neutrófilos en comparación con el 83 % de los que recibieron un trasplante estándar de sangre del cordón umbilical (UCBT). Se produjeron infecciones bacterianas de grado 2/3 o fúngicas de grado 3 hasta el día 100 después del trasplante en el 39 % de los pacientes en el brazo de omidubicel solo y en el 60 % de los pacientes en el brazo de UCBT.

Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia fueron infecciones, enfermedad de injerto contra huésped y reacciones a la infusión. El etiquetado de Omisirge incluye un recuadro de advertencia sobre el riesgo de reacciones a la infusión, enfermedad de injerto contra huésped, síndrome de injerto y falla del injerto. Debido al potencial de reacciones adversas graves, los profesionales de la salud deben evaluar los riesgos y beneficios del uso del tratamiento.

Las tabletas de liberación prolongada Austedo® XR (deutetrabenazina) fueron aprobadas por la FDA para tratar la discinesia tardía y la corea asociadas con la enfermedad de Huntington en pacientes adultos.

Austedo XR es un inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2. Se encontró que la formulación de una vez al día era terapéuticamente equivalente a la formulación de dos veces al día. A diferencia de los comprimidos de Austedo (dos veces al día), que deben administrarse con alimentos, la nueva formulación una vez al día puede administrarse con o sin alimentos.

Austedo XR se suministra en tabletas de liberación prolongada de 6 mg, 12 mg y 24 mg en frascos de 30 unidades. La dosis se determina individualmente para cada paciente en función de la reducción de la corea o discinesia tardía y la tolerabilidad.

La FDA aprobó VeozahTM (fezolinetant) para el tratamiento de los síntomas vasomotores moderados a severos de la menopausia. Veozah es un antagonista oral del receptor de la neuroquinina 3 (NK3) y actúa bloqueando la unión de la neuroquinina B en la neurona kisspeptina/neuroquinina/dinorfina para regular la actividad neuronal en el centro termorregulador.

La aprobación se basó en el programa BRIGHT SKY que incluía datos de seguridad y eficacia de los estudios de fase 3 SKYLIGHT 1 y 2 junto con el estudio de seguridad SKYLIGHT 4. Los estudios SKYLIGHT 1 y 2 evaluaron la eficacia y seguridad de fezolinetant (30 mg y 45 mg) por vía oral una vez al día en 1022 mujeres (40 a 65 años) con síntomas vasomotores de moderados a graves.

Los resultados mostraron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente significativa desde el inicio en la frecuencia de síntomas vasomotores de moderados a graves con 45 mg en las semanas 4 y 12. La dosis de 45 mg también se asoció con una reducción estadísticamente significativa desde el inicio en la gravedad de los síntomas vasomotores moderados a graves. síntomas vasomotores graves (durante 24 horas) en comparación con el placebo en las semanas 4 y 12.

Las reacciones adversas más frecuentes notificadas con fezolinetant fueron dolor abdominal, diarrea, insomnio, dolor de espalda, sofocos y elevación de las transaminasas hepáticas.

Veozah se suministra en tabletas de 45 mg en frascos de 30 y 90 unidades. El tratamiento se toma una vez al día a la misma hora todos los días.

La inyección de Caldolor® (ibuprofeno; Cumberland Pharmaceuticals) fue aprobada por la FDA para el tratamiento del dolor y la fiebre en pacientes pediátricos a partir de los 6 meses de edad. Este es el primer fármaco antiinflamatorio no esteroideo (AINE) aprobado para su uso en pacientes pediátricos.

La aprobación se basó en datos de ensayos clínicos que evaluaron la seguridad y eficacia de este agente en niños febriles hospitalizados y niños sometidos a cirugía de amigdalectomía. Se observó una mayor reducción estadísticamente significativa de la temperatura en pacientes pediátricos que recibieron Caldolor frente a paracetamol; El 74 % de los pacientes tratados con Caldolor se volvieron afebriles al final del primer intervalo de dosificación.

Los efectos secundarios más comunes informados en pacientes pediátricos fueron dolor en el lugar de la infusión, vómitos, náuseas, anemia y dolor de cabeza. Caldolor debe diluirse antes de la administración.

El fármaco también está aprobado para adultos en el tratamiento del dolor de leve a moderado y de moderado a intenso como complemento de los analgésicos opioides, así como para reducir la fiebre.

La FDA aprobó Elfabrio® (pegunigalsidasa alfa-iwxj) para tratar adultos diagnosticados con la enfermedad de Fabry. Elfabrio es una enzima hidrolítica específica de glicoesfingolípido lisosomal neutro y se internaliza y transporta a los lisosomas donde se cree que ejerce actividad enzimática y reduce la globotriaosilceramida (Gb3) acumulada en las paredes de los vasos sanguíneos de todo el cuerpo.

La aprobación se basó en los datos de 2 ensayos clínicos: un estudio abierto de rango de dosis en pacientes que nunca habían recibido terapia de reemplazo enzimático (ERT) o que no habían recibido ERT durante más de 26 semanas y tuvieron una prueba negativa para anti-pegunigalsidasa anticuerpos alfa-iwxj IgG; y un ensayo de fase 3, doble ciego y con control activo en adultos experimentados con ERT diagnosticados con la enfermedad de Fabry.

En el ensayo de fase 3, los pacientes fueron asignados al azar para recibir al menos 1 dosis de pegunigalsidasa alfa (n=52) o agalsidasa beta (n=25).

Los hallazgos mostraron que la pegunigalsidasa alfa no fue inferior a la agalsidasa beta en el control de la disminución de la TFGe. La pendiente media estimada de eGFR fue de -2,4 y -2,3 ml/min/1,73 m2/año con pegunigalsidasa alfa y agalsidasa beta, respectivamente. La diferencia de tratamiento estimada fue -0,1 ml/min/1,73 m2/año (IC del 95 %, -2,3, 2,1).

Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia fueron reacciones asociadas a la infusión, nasofaringitis, dolor de cabeza, diarrea, fatiga, náuseas, dolor de espalda, dolor en las extremidades y sinusitis.

Elfabrio se suministra como una solución sin conservantes en un vial de dosis única. Cada vial contiene 20 mg/10 ml de pegunigalsidasa alfa-iwxj. El tratamiento se administra mediante infusión intravenosa cada 2 semanas.

1. Quilipta. Información de prescripción. AbbVie; 2023. Consultado el 22 de mayo de 2023. https://www.rxabbvie.com/pdf/QULIPTA_pi.pdf

2. La FDA aprueba la nueva bomba de insulina y el software basado en algoritmos para respaldar la administración automática mejorada de insulina. Comunicado de prensa. Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos. Consultado el 19 de mayo de 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-clears-new-insulin-pump-and-algorithm-based-software-to-support-enhanced-automatic-insulina-delivery- 301829765.html

3. La FDA aprueba el sistema Medtronic MiniMed™ 780G: la primera bomba de insulina del mundo con tecnología de detección de comidas que presenta correcciones automáticas de 5 minutos. Comunicado de prensa. Medtronic. 22 de mayo de 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-medtronic-minimed-780g-system—worlds-first-insulin-pump-with-meal-detection-technology-featuring-5 -minuto-auto-correcciones-301804565.html.

4. Omitir. Información de prescripción. Célula Gamida; 2023. Consultado el 22 de mayo de 2023. http://www.gamida-cell.com/wp-content/uploads/Final-edition-PI.pdf

5. Austedo XR. Información de prescripción. productos farmacéuticos Teva; 2023. Consultado el 22 de mayo de 2023. https://www.austedo.com/globalassets/austedo/prescribing-information.pdf

6. Veozá. Información de prescripción. Astellas Pharma Inc.; 2023. Consultado el 22 de mayo de 2023. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216578s000lbl.pdf

7. Caldolor. Información de prescripción. productos farmacéuticos de Cumberland; 2023. Consultado el 22 de mayo de 2023. https://cumberlandpharmaceuticalsinc.gcs-web.com/node/14576/pdf

8. Elfabrio. Información de prescripción. Chiesi; 2023. Consultado el 22 de mayo de 2023. https://resources.chiesiusa.com/Elfabrio/ELFABRIO_PI.pdf